技術(shù)平臺(tái)

精準(zhǔn)靶向藥物開發(fā)技術(shù)平臺(tái)

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  靶向遞送RNA技術(shù)平臺(tái)

  肝外靶向遞送技術(shù)效率和組織特異性全球領(lǐng)先，具有best-in-class潛力

      核心技術(shù)：

      自主研發(fā)的特殊核苷可顯著提升小核酸藥物的有效性和穩(wěn)定性。積極布局和深化肝外遞送系統(tǒng)，目前已拓展到肺、脂肪和CNS等組織，將應(yīng)用場(chǎng)景拓展至呼吸、減脂和神經(jīng)疾病等領(lǐng)域，利用配體靶向的增強(qiáng)遞送技術(shù)，突破了小核酸藥物肝外遞送技術(shù)的瓶頸，解決了傳統(tǒng)小核酸藥物靶向性差、肝外組織遞送效率低等行業(yè)痛點(diǎn)。

      技術(shù)優(yōu)勢(shì)/壁壘：：

  1. 對(duì)標(biāo)頭部公司Alnylam的修飾模板和特殊核苷，自發(fā)研發(fā)的小核酸序列修飾模板和特殊核苷，可顯著降低脫靶風(fēng)險(xiǎn)和提升活性。
  2. 對(duì)標(biāo)頭部公司Arrowhead的肺靶向技術(shù)，自主肺靶向遞送效率更優(yōu)，同時(shí)降低藥物腎蓄積量60-90%，顯著降低安全風(fēng)險(xiǎn)，已布局多條肺靶向小核酸管線。
  3. 對(duì)標(biāo)頭部公司Alnylam和Arrowhead的脂肪遞送技術(shù)，自主研發(fā)的脂肪遞送技術(shù)可顯著降低肝臟和心臟脫靶風(fēng)險(xiǎn)。

  
  

  
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  抗體偶聯(lián)藥物技術(shù)平臺(tái)

  技術(shù)性能優(yōu)異，穩(wěn)定性及腫瘤殺傷效率全球領(lǐng)先，是少數(shù)能同時(shí)解決 “高穩(wěn)定性” 與 “強(qiáng)藥效”的ADC平臺(tái)之一

  核心能力：

  以高度穩(wěn)定的親水 linker（MPMS）為技術(shù)核心，搭載活性及旁觀者效應(yīng)優(yōu)于 DXd 的 TOP1 抑制劑，可在腫瘤微環(huán)境中特異性釋放 payload。解決了傳統(tǒng) ADC 平臺(tái)血漿穩(wěn)定性差、游離 payload 釋放率高導(dǎo)致脫靶毒性的行業(yè)痛點(diǎn)，臨床前數(shù)據(jù)顯示其治療窗口顯著擴(kuò)大（Free payload 釋放 < 1%，DAR 值全程穩(wěn)定）。

  技術(shù)優(yōu)勢(shì) / 壁壘：

  1.與同類平臺(tái)相比，穩(wěn)定性提升顯著：21 天血漿穩(wěn)定性實(shí)驗(yàn)中，HydroLock 平臺(tái) DAR 值基本不變；

  2.藥效更優(yōu)：在RT112/84（HER2 high）膀胱癌異種移植模型中，3 mpk劑量下TGI達(dá)109%；在CAPAN1 (HER2 low) 胰腺癌模型中，3 mpk劑量下TGI達(dá)106%，對(duì)高低表達(dá)腫瘤都有強(qiáng)效殺傷。

  
  

  
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  AI驅(qū)動(dòng)裂解酶藥物技術(shù)平臺(tái)

  耐藥菌裂解酶開發(fā)全球領(lǐng)先，技術(shù)路徑（AI+理性設(shè)計(jì)）領(lǐng)先于傳統(tǒng)篩選方法，為解決抗生素耐藥提供創(chuàng)新方案

  核心能力：

  依托微生物資源研究，結(jié)合 AI 大模型分子挖掘與理性設(shè)計(jì)，開發(fā)高效殺滅多重耐藥致病菌的裂解酶新藥，解決抗生素耐藥這一全球臨床難題。平臺(tái)建立了從新藥發(fā)現(xiàn)到成藥性評(píng)價(jià)（裂解譜、效率、毒性）的完整體系。

  技術(shù)優(yōu)勢(shì) / 壁壘：

  1.AI 驅(qū)動(dòng)的高效篩選：通過(guò)生物信息學(xué)分析噬菌體 / 原噬菌體序列數(shù)據(jù)庫(kù)，大幅提升特異性裂解酶的發(fā)現(xiàn)效率；

  2.精準(zhǔn)靶向性：僅針對(duì)致病菌（如耐藥菌）的細(xì)胞壁肽聚糖，不影響人體正常菌群，安全性優(yōu)勢(shì)顯著。

  
  

  
  

  
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  蛋白藥物長(zhǎng)效控釋技術(shù)平臺(tái)

  技術(shù)水平全球領(lǐng)先，在長(zhǎng)效化效率、制劑穩(wěn)定性及臨床轉(zhuǎn)化速度上優(yōu)于同類平臺(tái)，多款產(chǎn)品具備best-in-class潛力

  核心能力：

  通過(guò)三大子平臺(tái)（長(zhǎng)效緩釋 VHH 平臺(tái)、脂肪鏈平臺(tái)、前藥平臺(tái)）實(shí)現(xiàn)蛋白 / 多肽藥物的長(zhǎng)效化與控釋，顯著延長(zhǎng)半衰期、減少給藥頻率、降低濃度波動(dòng)相關(guān)副作用。解決了傳統(tǒng)蛋白藥物半衰期短、給藥頻繁、安全性風(fēng)險(xiǎn)高的行業(yè)痛點(diǎn)。

  技術(shù)優(yōu)勢(shì) / 壁壘：

  1.VHH 平臺(tái)：擁有約 100 個(gè)可結(jié)合白蛋白的 VHH 抗體庫(kù)，覆蓋不同種屬、表位及理化性質(zhì)，成藥性適配性強(qiáng)；

  2.脂肪鏈平臺(tái)：中性水溶液穩(wěn)定性提升 100 倍以上，水溶性提升 2 倍，合成難度降低，支持室溫保存，大幅降低生產(chǎn)及制劑成本；

  3.前藥平臺(tái)：實(shí)現(xiàn)藥物定點(diǎn)釋放，解決高濃度毒性及病灶暴露不足問(wèn)題。

  
  

  
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  雙功能/多功能大分子平臺(tái)

  對(duì)標(biāo)國(guó)際頂尖雙抗平臺(tái)，在 VHH 單域抗體篩選及多靶點(diǎn)分子設(shè)計(jì)上具備差異化優(yōu)勢(shì)，產(chǎn)出效率及產(chǎn)品創(chuàng)新性全球領(lǐng)先

  核心能力：

  以多樣化單域抗體發(fā)現(xiàn)平臺(tái)（high-diversity VHH 合成文庫(kù)、Beacon 單 B 細(xì)胞克隆技術(shù)）為基礎(chǔ)，結(jié)合噬菌體展示、酵母展示、CrossMab 等抗體工程技術(shù)，聚焦腫瘤、自免、內(nèi)分泌代謝領(lǐng)域的多靶點(diǎn)協(xié)同治療需求。解決了單靶點(diǎn)藥物療效有限、易耐藥的行業(yè)痛點(diǎn)，實(shí)現(xiàn)多通路協(xié)同阻斷。

  技術(shù)優(yōu)勢(shì) / 壁壘：

  1.國(guó)際領(lǐng)先的 VHH 抗體發(fā)現(xiàn)體系：文庫(kù)多樣性及篩選效率行業(yè)領(lǐng)先，可快速獲得高特異性、高親和力的單域抗體；

  2.配套完善的工程化平臺(tái)：支持雙抗 / 三抗的高效設(shè)計(jì)與優(yōu)化，結(jié)合臨床生物信息學(xué)分析，顯著提升成藥性。