金賽藥業(yè)重組人生長激素獲批新適應(yīng)癥-小于胎齡兒（SGA）
近日，金賽藥業(yè)收到國家藥監(jiān)局核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥品注冊證書》。相關(guān)審批結(jié)論公告如下：經(jīng)審查，重組人生長激素注射液（15IU/5mg/3ml/瓶）符合注冊的有關(guān)要求，批準(zhǔn)本品增加適應(yīng)癥，具體為：“用于因小于胎齡兒(SGA)所引起的兒童身材矮?。?歲時(shí)未實(shí)現(xiàn)追趕生長）”。
目前，生長激素用于治療小于胎齡兒（SGA）已納入中華醫(yī)學(xué)會(huì)發(fā)布的《矮身材兒童診治指南》《基因重組人生長激素兒科臨床規(guī)范應(yīng)用的建議》等行業(yè)診療指南。本次新增適應(yīng)癥獲批，是對已獲批適應(yīng)癥的豐富和補(bǔ)充，將有利于解決此類患兒的臨床用藥要求，也標(biāo)志著金賽藥業(yè)重組生長激素注射液上市適應(yīng)癥增加至9個(gè)。
此前獲批上市的8個(gè)適應(yīng)癥包括：
1.用于因內(nèi)源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢。
2.用于因Noonan綜合征所引起的兒童身材矮小。
3.用于因SHOX基因缺陷所引起的兒童身材矮小或生長障礙。
4.用于因軟骨發(fā)育不全所引起的兒童身材矮小。
5.用于性腺發(fā)育不全（特納綜合征）所致女孩的生長障礙。
6.用于接受營養(yǎng)支持的成人短腸綜合征。
7.用于已明確的下丘腦-垂體疾病所致的生長激素缺乏癥和經(jīng)兩種不同的生長激素刺激試驗(yàn)確診的生長激素顯著缺乏。
8.用于重度燒傷治療。
關(guān)于SGA，你可能還不了解
小于胎齡兒（small for gestational age，SGA），是指出生體重和（或）身長低于同胎齡平均體重和（或）身長2個(gè)標(biāo)準(zhǔn)差（-2SD）或第3百分位的新生兒。據(jù)估計(jì)，全世界新生兒中SGA發(fā)生率為2.3%~10.0%。在我國，2005年調(diào)研顯示新生兒中SGA的發(fā)生率為6.61%，其中早產(chǎn)兒中SGA的發(fā)生率為13.10%， 高于足月兒（6.05%）?？梢姡琒GA的發(fā)生率一直占有較高的比例，因此積極尋找預(yù)防和治療SGA 的方法，是十分必要的。
SGA病因多樣，家長需多加注意
SGA病因可謂多種多樣，除了所有出生后可以導(dǎo)致矮小的疾病都有可能是SGA的原因，還有一些特殊因素需要引起注意。比如母體因素，孕婦本身患有原發(fā)性高血壓、慢性腎炎、慢性心肌病等慢性疾病，或者妊娠期感染了病毒或細(xì)菌都會(huì)對胎兒的健康成長產(chǎn)生不良影響；另外胎盤因素，如胎盤功能不全、胎盤早剝或血管畸形等，均可導(dǎo)致胎兒營養(yǎng)和供氧不足，妨礙胎兒生長發(fā)育；還有就是胎兒自身的原因，胎兒先天性畸形、患有遺傳缺陷病、多胎或存在宮內(nèi)病毒感染等等，這也是導(dǎo)致SGA的另一因素。
SGA兒童不僅個(gè)頭小，其他煩惱也不少
SGA兒童不僅在出生及生長階段會(huì)存在肌肉含量低、向心性肥胖、認(rèn)知缺陷等問題，而且未來還會(huì)有身材矮小、神經(jīng)心理發(fā)育以及代謝方面的困擾。據(jù)統(tǒng)計(jì)，80%的SGA兒童會(huì)在出生6個(gè)月內(nèi)開始追趕生長，85%以上會(huì)在2歲完成追趕生長，但仍有10%~15%的SGA兒童2歲時(shí)不能追趕上正常身高，其中約半數(shù)至成年后也不能成功追趕，其身高會(huì)低于正常平均身高的2個(gè)標(biāo)準(zhǔn)差。還有，部分SGA兒童出生后智力發(fā)育常落后于適于胎齡兒，遠(yuǎn)期體格、智力、神經(jīng)心理發(fā)育障礙發(fā)生率較健康兒童會(huì)更高。另外，SGA兒童成年后常伴有代謝性問題，如患胰島素抵抗、2型糖尿病（T2DM）、血脂代謝異常和心血管疾病的風(fēng)險(xiǎn)要高于正常人群。這些都將給日后的求學(xué)、就業(yè)、婚戀乃至一生的生活質(zhì)量帶來巨大影響。
幫助SGA兒童逆襲，科學(xué)干預(yù)才奏效
SGA帶來的困擾確實(shí)不少，但隨著醫(yī)療科技的不斷進(jìn)步，SGA也有了切實(shí)有效的治療方法。除了早期營養(yǎng)及健康飲食干預(yù)，目前國內(nèi)外均將重組人生長激素作為SGA的主要治療方法。自2001年美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)重組人生長激素治療SGA以來，重組人生長激素已廣泛用于SGA的治療。除了可以有效改善身高，重組人生長激素還可幫助SGA兒童改善骨質(zhì)疏松、增加骨密度，保持骨骼健康，讓其維持良好的體形，擁有健康的體重指數(shù)（BMI），還可降低高血壓及高血脂的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)。
中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)副主委及內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組名譽(yù)組長羅小平教授曾在中華醫(yī)學(xué)會(huì)第二屆全國基層兒科與兒童保健學(xué)術(shù)研討會(huì)上表示：“國內(nèi)外關(guān)于SGA的治療以生長激素為主，自2001年獲美國FDA、歐盟EMA批準(zhǔn)以來，已在臨床應(yīng)用二十余年，研究熱點(diǎn)除對SGA成年身高的改善之外，越來越重視其在代謝、認(rèn)知、生活質(zhì)量等方面的影響。”可以說，重組人生長激素對SGA兒童各項(xiàng)身體指標(biāo)及智力、心理、行為問題均有不同程度的改善，可大大提高其生活質(zhì)量。
