金賽藥業(yè)2025研發(fā)日：百億生長(zhǎng)激素龍頭的下一個(gè)創(chuàng)新增長(zhǎng)點(diǎn)

在婦兒健康領(lǐng)域，金賽藥業(yè)已構(gòu)建起覆蓋全生命周期的創(chuàng)新產(chǎn)品矩陣。兒科領(lǐng)域方面，企業(yè)依托生長(zhǎng)激素技術(shù)積累形成的領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)，已實(shí)現(xiàn)從生長(zhǎng)遲緩到神經(jīng)、免疫、呼吸等關(guān)鍵治療領(lǐng)域的全面布局。此外，企業(yè)創(chuàng)新視野持續(xù)延伸至兒科代謝和罕見(jiàn)病領(lǐng)域，前瞻性布局了多款創(chuàng)新管線。在女性健康領(lǐng)域，金賽藥業(yè)以輔助生殖和婦科感染為抓手，已擁有多款創(chuàng)新產(chǎn)品，如全球最完整的重組人促卵泡激素家族金賽恒^?系列、國(guó)內(nèi)首個(gè)水溶性黃體酮制劑金賽欣^?等。未來(lái)，企業(yè)將發(fā)揮女性健康領(lǐng)域的先發(fā)優(yōu)勢(shì)，關(guān)注不孕、婦女常見(jiàn)病等領(lǐng)域，逐步打造更多高競(jìng)爭(zhēng)力的產(chǎn)品管線。

在研發(fā)日現(xiàn)場(chǎng)，金磊博士重點(diǎn)展示了企業(yè)在在新細(xì)分領(lǐng)域的創(chuàng)新突破，如腫瘤領(lǐng)域，國(guó)內(nèi)唯一納米晶體甲地孕酮美適亞^?被CSCO《腫瘤厭食-惡病質(zhì)綜合征診療指南》I級(jí)推薦，成功填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)巨大的市場(chǎng)空白；兒童呼吸領(lǐng)域，國(guó)內(nèi)首款針對(duì)兒童痰熱阻肺證急性咳嗽的1.1類創(chuàng)新中成藥金賽克^?獲批上市，臨床數(shù)據(jù)顯示7天咳嗽消失率高達(dá)74%；國(guó)內(nèi)首款針對(duì)急性痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎的長(zhǎng)效抗炎且收益明確的1類創(chuàng)新藥金蓓欣也即將獲批上市并進(jìn)入商業(yè)化階段。在未來(lái)五年的戰(zhàn)略布局中，除了深耕婦兒健康之外，金賽將創(chuàng)新觸角覆蓋至腫瘤和免疫、神經(jīng)科學(xué)、呼吸感染、代謝及罕見(jiàn)病領(lǐng)域，并在多個(gè)潛力賽道超前布局。

最后，金磊博士強(qiáng)調(diào)，未來(lái)二十年企業(yè)將繼續(xù)加強(qiáng)自主研發(fā)，積極推進(jìn)與跨國(guó)藥企和頂尖醫(yī)院的合作，加速企業(yè)從單產(chǎn)品到多產(chǎn)品、從單領(lǐng)域到多領(lǐng)域、從中國(guó)走向全球的戰(zhàn)略目標(biāo)，讓創(chuàng)新成果惠及中國(guó)乃至全球患者。

內(nèi)分泌代謝、免疫、腫瘤多款差異化創(chuàng)新研發(fā)管線展現(xiàn)FIC/BIC潛力

金賽藥業(yè)2024年研發(fā)投入再創(chuàng)新高，連續(xù)十二年保持雙位數(shù)增長(zhǎng)，其母公司長(zhǎng)春高新研發(fā)投入持續(xù)領(lǐng)跑生物制品細(xì)分行業(yè)。公司依托蛋白藥物長(zhǎng)效控釋技術(shù)、抗體偶聯(lián)藥物（ADC）、小核酸（siRNA）、活菌藥開發(fā)及特殊制劑技術(shù)，構(gòu)建覆蓋生物藥、化學(xué)藥、醫(yī)學(xué)營(yíng)養(yǎng)品等全品類的研發(fā)能力，為多元化產(chǎn)品布局提供技術(shù)支撐。目前，研發(fā)管線已覆蓋內(nèi)分泌代謝、免疫、腫瘤等關(guān)鍵領(lǐng)域，聚焦實(shí)體瘤、自身免疫病等未被滿足的臨床需求，多個(gè)項(xiàng)目展現(xiàn)出"全球首創(chuàng)"（FIC）和“同類最佳”（BIC）潛力。

本次大會(huì)上，金賽藥業(yè)研發(fā)負(fù)責(zé)人代表集中展示了多項(xiàng)突破性研發(fā)成果：

• 腫瘤領(lǐng)域：自主研發(fā)的雙靶點(diǎn)ADC藥物GenSci143/GenSci139預(yù)計(jì)2025年8月提交IND申請(qǐng)；
  

• 自免領(lǐng)域：PD-1激動(dòng)劑GenSci120已獲4項(xiàng)適應(yīng)癥臨床批件，APRIL/BAFF雙靶點(diǎn)拮抗劑GenSci136針對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡等展現(xiàn)“同類最佳”潛力，IL-1α/β雙抗GenSciB005覆蓋類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎等廣譜炎癥通路；
  

• 女性健康領(lǐng)域：全球首創(chuàng)潛力藥物NK3R拮抗劑GenSci074瞄準(zhǔn)絕經(jīng)期血管舒縮癥未滿足需求，GenSci146在子宮內(nèi)膜異位癥治療領(lǐng)域具有全球首創(chuàng)潛力；
  

• 代謝領(lǐng)域：雙功能分子GenSciP133以全新機(jī)制突破骨質(zhì)疏松治療瓶頸；

• 罕見(jiàn)病領(lǐng)域：SLC6A19抑制劑GenSciP144對(duì)苯丙酮尿癥發(fā)起挑戰(zhàn)；
  

• 眼病領(lǐng)域：TSHR拮抗型單克隆抗體GenSci098注射液已進(jìn)入臨床階段，雙功能融合蛋白GenSciP148則為濕性黃斑變性等眼底疾病提供更優(yōu)治療方案。

這些成果凸顯金賽藥業(yè)從靶點(diǎn)創(chuàng)新到臨床轉(zhuǎn)化的全鏈條創(chuàng)新能力。

國(guó)內(nèi)急性痛風(fēng)治療領(lǐng)域1類新藥金蓓欣III期臨床數(shù)據(jù)展現(xiàn)卓越療效與安全性

我國(guó)痛風(fēng)患病率已達(dá)3.2%，并呈持續(xù)上升趨勢(shì)。盡管傳統(tǒng)治療方案已廣泛應(yīng)用于臨床，但近一半患者的疼痛等癥狀仍未有效緩解，超過(guò)40%反復(fù)經(jīng)歷急性發(fā)作。尤其在降尿酸治療起始的3–6個(gè)月，缺乏有效的抗炎手段，使得患者極易出現(xiàn)反復(fù)、急性的發(fā)作，從而又導(dǎo)致尿酸控制效果不佳的惡性循環(huán)。痛風(fēng)的反復(fù)發(fā)作不僅導(dǎo)致關(guān)節(jié)破壞，更可能累及心臟、腎臟等多個(gè)關(guān)鍵器官。研究表明，痛風(fēng)反復(fù)發(fā)作會(huì)顯著增加心腦血管和血栓事件風(fēng)險(xiǎn)——發(fā)作后60天內(nèi)發(fā)生心梗或卒中的風(fēng)險(xiǎn)可增加89%，30天內(nèi)發(fā)生靜脈血栓（如深靜脈血栓和肺栓塞）的風(fēng)險(xiǎn)升高達(dá)131%；而合并慢性腎病的痛風(fēng)患者發(fā)展為終末期腎病的風(fēng)險(xiǎn)也上升57%。這提示，反復(fù)發(fā)作所引發(fā)的持續(xù)炎癥，會(huì)顯著增加心血管與腎臟負(fù)擔(dān)，造成更深遠(yuǎn)且被低估的健康隱患。預(yù)計(jì)到2030年，我國(guó)痛風(fēng)藥物市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)108億元，因此臨床亟需機(jī)制更明確、安全性更高，且具備長(zhǎng)期控制炎癥與降低發(fā)作頻率的創(chuàng)新治療方案。

金蓓欣，我國(guó)首款治療急性痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎的1類創(chuàng)新藥，也是該領(lǐng)域具有全球首創(chuàng)/同類最佳潛力產(chǎn)品。它通過(guò)精準(zhǔn)阻斷引發(fā)痛風(fēng)炎癥的IL-1β起效。臨床數(shù)據(jù)顯示，患者一年僅需兩針，就能實(shí)現(xiàn)365天不發(fā)作；6小時(shí)就能快速起效，6-72小時(shí)鎮(zhèn)痛效果與激素相當(dāng)，6個(gè)月內(nèi)首次復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低近90%；且未發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。此外，IL-1β在心血管疾病、肺癌、關(guān)節(jié)炎中獲益明顯，在代謝性疾病和腫瘤領(lǐng)域也極具潛力。金蓓欣有望成為中國(guó)自身免疫疾病領(lǐng)域最大單品，滿足巨大市場(chǎng)需求。

會(huì)上，復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院風(fēng)濕免疫科薛愉教授分享了金蓓欣（伏欣奇拜單抗）在痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎的III期臨床研究結(jié)果：該隨機(jī)、雙盲、陽(yáng)性對(duì)照、多中心臨床試驗(yàn)證實(shí)，針對(duì)痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎患者，伏欣奇拜單抗在72小時(shí)疼痛緩解上顯示出快速且強(qiáng)有力的療效。數(shù)據(jù)顯示，給藥后12周，伏欣奇拜單抗組對(duì)比得寶松組降低90%（HR=0.10，p<0.0001）的首次復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，給藥后24周，伏欣奇拜單抗組對(duì)比得寶松組降低87%（HR=0.13，p<0.0001）的首次復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，創(chuàng)同類藥物最優(yōu)紀(jì)錄，奠定其IL-1β單抗"Best-in-class"潛力地位。該藥適用于對(duì)非甾體類抗炎藥和/或秋水仙堿禁忌、不耐受或缺乏療效的，以及不適合反復(fù)使用類固醇激素的成年痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎急性發(fā)作患者，兼具急性期鎮(zhèn)痛與長(zhǎng)期延緩復(fù)發(fā)雙重優(yōu)勢(shì)。除了痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎，伏欣奇拜單抗積極拓展多個(gè)適應(yīng)癥，如全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（sJIA）、結(jié)締組織病相關(guān)間質(zhì)性肺病（CTD-ILD）、子宮內(nèi)膜異位癥（EM）等。

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院風(fēng)濕科副主任、主任醫(yī)師薛愉教授