近日，金賽藥業(yè)（GenSci）宣布旗下自主研發(fā)的口服小分子生長激素促分泌藥物GS3-007a干混懸劑獲批臨床，將開展用于生長激素缺乏癥所致的兒童生長緩慢 (PGHD)的臨床試驗(yàn)。此次獲批，表示 GS3-007a干混懸劑成為國內(nèi)首個(gè)進(jìn)入臨床的口服生長激素分泌素受體1a (GHSR-1a) 小分子激動(dòng)劑，有望顛覆傳統(tǒng)的打針用藥，大幅提升患者治療的意愿和便利性。

GS3-007a干混懸劑注冊分類為化藥1類，金賽藥業(yè)負(fù)責(zé)該項(xiàng)目的醫(yī)學(xué)總監(jiān)陳燕琳女士表示：它絕不僅僅是一款新藥，更是對傳統(tǒng)治療模式的突破。作為國內(nèi)首個(gè)進(jìn)入臨床的口服GHSR-1a小分子激動(dòng)劑，它挑戰(zhàn)了蛋白類藥物注射給藥的行業(yè)常規(guī)。若成功上市，有望徹底改變生長激素的治療方式，為因注射恐懼而放棄治療的患者帶來希望。

為優(yōu)化患者用藥體驗(yàn)，金賽持續(xù)創(chuàng)新，全力攻關(guān)“非注射”給藥技術(shù)。2025年，金賽藥業(yè)在國際藥物化學(xué)期刊《Journal of Medicinal Chemistry》上發(fā)表了題為Design, Biological Characterization, and Discovery of Capromorelin Derivatives as Oral Growth Hormone Secretagogue Receptor Type 1a Agonist for the Treatment of Growth Hormone Deficiency（“卡普瑞林衍生物作為口服生長激素促分泌素1a受體激動(dòng)劑治療生長激素缺乏癥的設(shè)計(jì)、生物學(xué)表征和發(fā)現(xiàn)”）的研究論文。該研究聚焦于生長激素分泌素受體1a（GHSR-1a）激動(dòng)劑的開發(fā)，有望為生長激素缺乏癥（GHD）患者提供一種口服替代療法。

PGHD是兒科臨床常見的內(nèi)分泌疾病之一，會(huì)導(dǎo)致兒童身材矮小，發(fā)育遲緩，骨齡落后于實(shí)際年齡。國內(nèi)PGHD發(fā)病率約為1/8600^[1]。PGHD的病因以單純特發(fā)性GHD多見，主要是下丘腦源性的促生長激素釋放激素（GHRH）的分泌不足所致，約占PGHD的70%^[2]。目前中國身高位于第三百分位數(shù)（P3）以下的矮小癥患者人數(shù)為510萬左右，其中就診并確診的矮小癥兒童約23萬^[3]。

每日一次的人生長激素（hGH）和每周一次的長效生長激素（LAGH）是目前獲批用于治療兒童GHD的藥物，均需要皮下注射給藥。GS3-007a干混懸劑通過每日一次口服給藥，可刺激內(nèi)源性生長激素釋放，有望為有促生長需求的矮小兒童提供更多的治療選擇。

多年來，金賽藥業(yè)的生長激素系列產(chǎn)品始終引領(lǐng)行業(yè)，已上市生長激素更是全劑型收錄2025年版《中國藥典》，藥品標(biāo)準(zhǔn)獲認(rèn)可。從98年第一支國產(chǎn)重組人生長激素粉劑，到05年亞洲第一支水劑，再到14年全球第一支PEG化長效周制劑——金賽增^? 聚乙二醇重組人生長激素注射液，到即將進(jìn)入臨床的月制劑GenSci134和口服制劑，從仿制藥到原研藥，金賽憑借對生長激素通路的深入理解，引領(lǐng)生長激素步入一個(gè)又一個(gè)新時(shí)代。未來，金賽也將致力于改善患者的用藥體驗(yàn)，為更多患者帶來全球領(lǐng)先的治療方案。

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